Dzięki nowelizacji ustawy refundacyjnej pacjenci, którzy dotąd nie mieli z różnych względów, najczęściej finansowych, szans na leczenie, mogą otrzymać niezbędne im leki. Ustawodawca poszedł krok dalej umożliwiając ministrowi zdrowia, przy podejmowaniu decyzji o refundacji leków na rzadkie choroby, pominięcie wyznacznika ekonomicznego jako głównej przesłanki przy refundacji danego leku, bez narażania się na zarzut niegospodarności, uważają eksperci Instytucji Jagiellońskiego.
Według nowych kryteriów to pacjent jest w centrum zainteresowania i na jego potrzebach należy się skupić. Oznacza to, że w polityce refundacyjnej wzięto pod uwagę zasadę humanitarnego zastosowania leku, co pozwala na odejście od dotychczasowego założenia, że tzw. leki sieroce, czyli wykorzystywane przy leczeniu chorób statystycznie rzadkich, muszą konkurować o wejście na listę refundacyjną na takich samych zasadach jak leki stosowane przy schorzeniach występujących powszechnie.
Eksperci Instytutu Jagiellońskiego są zgodni co do społecznej i medycznej potrzeby wprowadzenia zmian w ustawie refundacyjnej, a podjęty kierunek oceniają jako właściwy. Oczywiście działania te powinny być podejmowane z uwzględnieniem dyscypliny budżetowej, jako że globalna kwota środków przeznaczonych na refundację obejmuje 17% budżetu NFZ - jednak ich konieczność jest bezdyskusyjna.
"Dzięki takiemu podejściu opłacalność przestanie być jedynym kryterium produkowania leków na choroby rzadkie oraz ich refundacji. W wyniku tej zmiany może pojawić się szansa dla wielu chorych, których leczenie jest bardzo drogie, na objęcie ich leków refundacją" - powiedział prezes Instytutu Jagiellońskiego Marcin Roszkowski, cytowany w komunikacie.
Nowelizacja ustawy refundacyjnej jest równocześnie jednym z elementów budowy spójnego programu podejścia do chorób rzadkich. Zgodnie z definicją funkcjonującą w UE choroba rzadka występuje nie częściej niż u pięciu osób na 100 tysięcy, a ultrarzadka u jednej na 50 tysięcy. Program skierowany będzie głównie do tych chorych, których leczenie jest bardzo drogie. Na rozwiązania które przyniesie nowa ustawa oczekują nie tylko pacjenci cierpiący na rzadkie i ultrarzadkie choroby genetyczne, ale także chorzy na rzadkie choroby onkologiczne i nowotwory krwi. Szacuje się, że w Polsce z jedną chorobą rzadką żyje maksymalnie 1900 osób, a z ultrarzadką kilka osób.
